SMA, piyango ile tedavi ve biyogüvenlik

Bir süredir internette SMA hastalığından muzdarip çocuklarımızın, kendilerini çaresiz hisseden ailelerinin düzenlediği yardım kampanyalarına tanık oluyoruz. Örneğin; Ömer bebek, Öykü, minik Ada, minik Enis, Deniz, Mercan ve diğer çocuklarımız. Öncelikle, çocuklarını yaşatmak için canla başla çalışan tüm aileleri takdir ettiğimi ve yanlarında olduğumu ifade etmek isterim.

SMA hastalığı az sayıda gerçekleşmesi, bebek ve çocukları etkilemesi, erken yaşta ölümcül olması nedeniyle yüksek görünürlük oluşturdu. Elbette bunun yanında ALS, DMS, MS gibi birçok nadir ve kesin tedavisi olmayan hastalıklar da mevcut.

SMA, motor sinir hücrelerinin etkilenerek, istemli kaslara gidecek hareket emirlerinin iletilememesi nedeniyle oluşuyor ve genetik sebeplere bağlı. Akraba evliliklerinin hâlen olduğu ülkemizde karşılaşılma oranı dünyadan daha yüksek.

Bu hastalığın dünyada onay almış 3 ilacı var ve bunlar çok yeni ilaçlar. Bunlardan bir tanesi olan Spinraza ile ilgili devletimiz, Tip 1-2-3 hastalar için ilacı Türkiye’ye getiriyor ve tedavi için geri ödeme sağlıyor. Bu ilaç ömür boyu alınması gereken bir biyoteknolojik ilaç. Bir SMA hastasının devlete maliyeti yıllık 300.000 avroyu bulabiliyor. Devletimiz var olsun!

Bununla beraber, Sağlık Uygulama Tebliği, SMA hastalarının onaylı olan ilacı almaları ve yıllar içinde alabilmeye devam edebilmelerini, bazı kriterlere ve puanlamalara bağlamış. Spinraza ilacının geri ödeme kapsamına alınması ile ilgili katı hasta kriterlerinin gevşetilmesinin, devletine umut bağlamış tüm aileler için unutulmayacak bir “devlet babalık” olacağını düşünüyorum. Hasta kaybedilse dahi “devlet” üzerine düşeni yapmış olacaktır.

Bunun dışında, Avrupa İlaç Kurumu EMA’dan daha yeni onay alabilmiş olan, bir kez alınması hâlinde ömür boyu faydalı olacağı iddia edilen, Zolgensma isimli bir gen tedavisi ilacı mevcut.

İşte ailelerin çocukları için yaptığı güncel kampanyalar bu ilaca çocuklarını eriştirmeyi amaçlıyor. Bu gen tedavisi ilacının maliyeti ise 2.1 milyon dolar! Evet, olağanüstü yüksek bir bedel.

Basitleştirerek anlatayım, bu gen tedavisinde SMA hastalarında eksik olan gen parçası, ilacın içine konan virüslerin değiştirilmesi ile virüslerin içinde hastalara veriliyor. Bu virüsler vücutta bu lazım olan geni yayıyor ve motor nöron sinirleri çalışmaya başlıyor. Çok ileri bir ilaç sınıfı.

Bu ilacın öncelikle Sağlık Bakanlığı tarafından bilimsel olarak onaylanması ve onaylı ilaç listesine girmesi gerekiyor. Zira ilacın yan etkileri ya da yetersizlikleri olabilir. Her pazarlama argümanına inanamayız. Bu onay süreci ise tamamen teknik bir süreç ve bilim adamlarının işine karışamayız. Bundan sonra ise ilacın geri ödeme kapsamına alınabilmesi için SGK’nın devreye girmesi gerekiyor. Bu noktada devletimizin eminim çalışmaları var. Zira başka bir SMA ilacı ile ilgili de Türkiye’ye getirme çalışmaları olduğunu biliyorum.

Zolgensma tıbbi olarak yeterli bir ilaç olarak görülürse, geri ödeme kapsamına henüz alınamasa dahi, fiyat pazarlığını ve ithalatını bakanlığımız yapabilecektir. Eminim bakanlığın pazarlık gücü bu firmayı dize getirecektir. Bu durumda kampanyaların aradığı milyon dolarlar çok daha az bedellere inebilecektir.

Unutmadan anlatmak istiyorum, bu ilacın üreticisi olan Novartis firması bu ilaca erişim için satışın dışında, piyango yöntemini de kullanıyor. Her 15 günde 1 kişiye piyango ile ilacı veriyor. İşte bu noktadan sonra buz gibi ilaç endüstrisini hissetmeye başlayabilirsiniz. Hayatta piyango ile kalabiliyorsunuz! Zaten 2 milyon doları bulmak da piyangodan farksız bir eylem. Firmalar kendilerini, haşa, can veren yerine koymaya cüret edebiliyor, hem de piyango ile.

Görüldüğü üzere, gen tedavisi gibi ileri biyolojik ve genetik teknolojiler, maliyetleri yüksek olmasına rağmen büyük umutlar vadediyor. Bugün canla başla çalışılan, RNA tabanlı Kovid- 19 aşıları da birer genetik teknoloji ürünleri.

Peki ya gelecek? Paranız olsa da, bu ürünleri alabileceğiniz belirsiz. Bu teknolojilerin geleceğin savaşlarında nasıl kullanılacağı belirsiz. Sadece biz değil tüm dünya, ciddi bir “biyogüvenlik sorunu” ile karşı karşıya.

Hemen şimdi bu biyogüvenlik sorununa daha güçlü el atmalı, genetik tedaviler, biyoteknolojik ilaçlar ve aşılar ile ilgili çalışmalarımızı derinleştirmeliyiz. “Alım Garantili Siparişe Dayalı Ar-Ge Projeleri” ile “yerli ama milli” kaynaklarla bu hedeflere ulaşmalıyız.

“Türk beklenendir” sözünü sadece askerî ve coğrafi bir söz olarak ele almak yerine, tüm dünyanın insafsız kapitalist küreselci düzende dahi insanı vasıfları önde tutacak Türk varlığına bu alanda da ihtiyaç duyduğunu görmeliyiz.